{"id":49164,"date":"2024-01-10T10:18:12","date_gmt":"2024-01-10T09:18:12","guid":{"rendered":"https:\/\/ticker-noticiasep.microcontenidos.com\/NoticiaRSS.vbhtml?user=XRNR562DLR&cod=20240110101812"},"modified":"2024-01-10T10:18:12","modified_gmt":"2024-01-10T09:18:12","slug":"mundo-la-primera-terapia-de-edicion-de-base-clinica-del-mundo-para-la-hemoglobinopatia","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/webciudadana.net\/?p=49164","title":{"rendered":"Mundo: La primera terapia de edici\u00f3n de base cl\u00ednica del mundo para la hemoglobinopat\u00eda"},"content":{"rendered":"\n
<\/div>\n

(Informaci\u00f3n remitida por la empresa firmante)<\/p>\n

\nCS–101 de CorrectSequence Therapeutics cura con \u00e9xito a un paciente con \u00df-talasemia dependiente de transfusi\u00f3n<\/p>\n

\nSHANGHAI, 10 de enero de 2024 \/PRNewswire\/ — El 8 de enero de 2024, en Shanghai (China), CorrectSequence Therapeutics Co., Ltd. (Correctseq), utilizando la innovadora tecnolog\u00eda transformer Base Editing (tBE) para ayudar a las personas con enfermedades graves, anunci\u00f3 resultados positivos de su terapia de edici\u00f3n de bases para la \u00df-talasemia dependiente de transfusi\u00f3n, CS-101. En colaboraci\u00f3n con el Primer Hospital Afiliado de la Universidad M\u00e9dica de Guangxi, el ensayo iniciado por investigadores (IIT) de CS-101 ha curado con \u00e9xito al primer paciente tratado con \u00df-talasemia dependiente de transfusi\u00f3n, lo que ha dado como resultado una ausencia sostenida de transfusiones durante m\u00e1s de dos meses. Ocho semanas despu\u00e9s del tratamiento con CS-101, el nivel de hemoglobina fetal (HbF) del paciente aument\u00f3 a ~95 g\/L, lo que representa ~81 % de la hemoglobina total. El porcentaje de c\u00e9lulas que expresan HbF (c\u00e9lulas F) ha aumentado al ~80 %. Hasta la fecha del informe, el nivel de hemoglobina del paciente se ha mantenido en 130 g\/L o m\u00e1s y el paciente ha reanudado su vida normal. En particular, hasta donde sabemos, este es el primer informe mundial sobre la cura cl\u00ednica exitosa de la hemoglobinopat\u00eda con terapia de edici\u00f3n de bases.<\/p>\n

Las hemoglobinopat\u00edas, que abarcan la \u00df-talasemia y las enfermedades de c\u00e9lulas falciformes (SCD), son el grupo m\u00e1s com\u00fan de enfermedades monog\u00e9nicas en el mundo, y aproximadamente el 7 % de la poblaci\u00f3n mundial es portadora del gen mutante. Alrededor de 400.000 reci\u00e9n nacidos padecen hemoglobinopat\u00edas cada a\u00f1o en todo el mundo. La \u00df-talasemia es una enfermedad gen\u00e9tica causada por mutaciones en el gen de la \u00df-globina, lo que resulta en una producci\u00f3n defectuosa de hemoglobina. CS-101 de Correctseq es un tratamiento personalizado que comienza con la recolecci\u00f3n de c\u00e9lulas madre hematopoy\u00e9ticas aut\u00f3logas de pacientes con \u00df-talasemia. La tecnolog\u00eda transformer Base Editor (tBE) (Wang et al., Nat Cell Biol, 2021), desarrollada por cient\u00edficos de la Universidad ShanghaiTech, es utilizada para editar con precisi\u00f3n la secuencia de ADN de la regi\u00f3n promotora del gen que codifica la ?-globina (HBG1\/2) para imitar la variante de un solo nucle\u00f3tido que ocurre naturalmente en la poblaci\u00f3n con persistencia hereditaria de hemoglobina fetal, reactivando as\u00ed la expresi\u00f3n de ?-globina para producir HbF funcional. Finalmente, las c\u00e9lulas madre editadas se infunden nuevamente en el paciente, lo que le permite producir continuamente c\u00e9lulas sangu\u00edneas con hemoglobina intacta y elimina la necesidad de transfusiones de sangre frecuentes. Si bien se han explorado varias estrategias de edici\u00f3n de genes para restaurar los niveles normales de hemoglobina en pacientes con \u00df-talasemia, se ha demostrado que la edici\u00f3n de bases del sitio de uni\u00f3n de BCL11A en el promotor HBG1\/2 mediante tBE, como en el tratamiento con CS-101, exhibi\u00f3 el nivel m\u00e1s alto de reactivaci\u00f3n de ?-globina tanto in vitro como in vivo (Han et al., Cell Stem Cell, 2023).<\/p>\n

En el estudio CS-101 IIT de Correctseq, el primer paciente que padec\u00eda \u00df-talasemia dependiente de transfusi\u00f3n (tipo \u00df0\/\u00df+) recibi\u00f3 la terapia de edici\u00f3n gen\u00e9tica basada en tBE en octubre de 2023. Este paciente comenz\u00f3 a recibir transfusiones de sangre a la edad de dos a\u00f1os y hab\u00eda estado recibiendo 4 unidades de gl\u00f3bulos rojos (RBC) cada dos semanas antes de comenzar el tratamiento con CS-101. Despu\u00e9s de recibir el tratamiento con CS-101, el paciente logr\u00f3 con \u00e9xito la reconstrucci\u00f3n hematopoy\u00e9tica, con un injerto de neutr\u00f3filos dentro de los 16 d\u00edas, y dej\u00f3 de recibir transfusiones de sangre el d\u00eda 14 despu\u00e9s del trasplante. Cuatro semanas despu\u00e9s del tratamiento, la concentraci\u00f3n de HbF del paciente fue de ~16 g\/L, lo que representa ~21 % de la hemoglobina total, y la proporci\u00f3n de c\u00e9lulas F fue de ~23 %. Ocho semanas despu\u00e9s del tratamiento, la concentraci\u00f3n de HbF del paciente aument\u00f3 a ~95 g\/L, lo que representa ~81 % de la hemoglobina total, y la proporci\u00f3n de c\u00e9lulas F fue ~80 %. Hasta la fecha del informe, el nivel de hemoglobina del paciente se ha mantenido en 130 g\/L o m\u00e1s y no se han observado efectos adversos relacionados con CS-101.<\/p>\n

En comparaci\u00f3n con otras terapias de edici\u00f3n de genes de \u00df-talasemia basadas en CRISPR, CS-101 que utiliza tecnolog\u00eda tBE muestra una reconstrucci\u00f3n hematopoy\u00e9tica eficaz, una recuperaci\u00f3n m\u00e1s temprana al rango normal del nivel de hemoglobina y un tiempo m\u00e1s corto para lograr la independencia de la transfusi\u00f3n. Es importante destacar que CS-101 no conlleva riesgos de seguridad, como eliminaciones de grandes fragmentos de ADN, reordenamientos cromos\u00f3micos o mutaciones fuera del objetivo, gracias a la innovadora tecnolog\u00eda tBE. Como resultado, CS-101 de Correctseq tiene el potencial de convertirse en la mejor terapia de edici\u00f3n de genes de su clase y la primera terapia de edici\u00f3n de bases de su clase para las \u00df-hemoglobinopat\u00edas.<\/p>\n

El \u00e9xito del estudio CS-101 IIT de Correctseq ofrece grandes esperanzas de cura para los pacientes con \u00df-hemoglobinopat\u00edas. Adem\u00e1s de este primer paciente adolescente que se cur\u00f3 con \u00e9xito, un paciente adulto ha estado libre de transfusiones durante m\u00e1s de un mes despu\u00e9s de recibir el tratamiento con CS-101. Se espera que el estudio en curso de IIT arroje resultados m\u00e1s prometedores. CS-101 ahora est\u00e1 entrando en la etapa IND, lo que permitir\u00e1 el tratamiento de pacientes adicionales y una evaluaci\u00f3n adicional de la seguridad y eficacia. Tambi\u00e9n se est\u00e1 preparando activamente un estudio de investigaci\u00f3n que utiliza CS-101 para tratar pacientes con SCD. Correctseq est\u00e1 decidido a promover de manera eficiente la traducci\u00f3n cl\u00ednica de tecnolog\u00edas innovadoras de edici\u00f3n de genes, proporcionando esperanza de un \u00abtratamiento \u00fanico, cura de por vida\u00bb a pacientes con enfermedades graves en todo el mundo.<\/p>\n

Agradecimientos: Primer Hospital Afiliado de la Universidad M\u00e9dica de Guangxi, Universidad ShanghaiTech, Centro de Ensayos e Investigaci\u00f3n Cl\u00ednica de Shangh\u00e1i.<\/p>\n

Acerca de CorrectSequence Therapeutics<\/p>\n

\nCorrectSequence TherapeuticsTM (CorrectseqTM), incubado de la Universidad ShanghaiTech, tiene como objetivo utilizar nuestra innovadora tecnolog\u00eda de edici\u00f3n de genes para ayudar a las personas con enfermedades graves. Hemos desarrollado m\u00faltiples sistemas de edici\u00f3n base de \u00faltima generaci\u00f3n, que ofrecen importantes ventajas a la hora de controlar los efectos fuera del objetivo y mejorar la eficiencia de la edici\u00f3n in vivo. Nuestro objetivo es descubrir, desarrollar, fabricar y comercializar medicamentos gen\u00e9ticos curativos para diversas enfermedades. Est\u00e1n en marcha m\u00faltiples proyectos para enfermedades gen\u00e9ticas, inmunoterapia contra el c\u00e1ncer, enfermedades metab\u00f3licas y enfermedades infecciosas.<\/p>\n

Para obtener m\u00e1s informaci\u00f3n sobre la tecnolog\u00eda transformer Base Editor y sus aplicaciones terap\u00e9uticas, visite: www.correctsequence.com o contacte en: BD@correctsequence.com.<\/p>\n

Foto – https:\/\/mma.prnewswire.com\/media\/2311903\/CorrectSequence_Therapeutics.jpg<\/p>\n

View original content:https:\/\/www.prnewswire.com\/news-releases\/la-primera-terapia-de-edicion-de-base-clinica-del-mundo-para-la-hemoglobinopatia-302031052.html<\/p>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"

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