(Informaci\u00f3n remitida por la empresa firmante)<\/p>\n
\n— ARTHEx Biotech recibe la autorizaci\u00f3n IND de la FDA para iniciar el ensayo de fase I-IIa ArthemiR\u2122 de ATX-01 para la distrofia miot\u00f3nica de tipo 1 (DM1)<\/p>\n
\n–ATX-01 es el primer tratamiento de microARN de la industria que se eval\u00faa para la DM1 y el primer programa de la cartera de ARTHEX que ingresa a la cl\u00ednica<\/p>\n
\n–Se espera que el primer paciente se inscriba en el segundo trimestre de 2024-<\/p>\n
\nVALENCIA, Espa\u00f1a, 28 de febrero, 2024\/PRNewswire\/ — ARTHEx Biotech S.L., empresa de biotecnolog\u00eda en fase cl\u00ednica centrada en el desarrollo de medicamentos innovadores mediante la modulaci\u00f3n de microARN, ha anunciado que la Administraci\u00f3n de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA) ha autorizado a la compa\u00f1\u00eda a iniciar el estudio Fase I-IIa ArthemiR\u2122 de ATX-01 para el tratamiento de la distrofia miot\u00f3nica de tipo 1 (DM1).<\/p>\n
\nATX–01, un antimiR dise\u00f1ado para apuntar al microARN 23b (miR-23b), es el primer tratamiento con microARN investigado para la DM1 y es el primer tratamiento de la cartera de ARTHEx que entra en la cl\u00ednica. Se sabe que miR-23b est\u00e1 asociado con la regulaci\u00f3n de la expresi\u00f3n de las prote\u00ednas MBNL involucradas en la patog\u00e9nesis de la DM1, un trastorno neuromuscular poco com\u00fan y devastador que causa debilidad muscular y otras complicaciones que limitan la vida. Actualmente no existen tratamientos modificadores de la enfermedad para la DM1.<\/p>\n
\u00abRecibir la autorizaci\u00f3n de la FDA para iniciar nuestro primer estudio en humanos, ArthemiR\u2122, para ATX-01 en DM1 es un hito importante para ARTHEX y para los pacientes con DM1 y sus familias que necesitan una opci\u00f3n terap\u00e9utica aprobada\u00bb, afirm\u00f3 la doctora Judith Walker, directora m\u00e9dica de Arthex. \u00abATX-01 tiene un potencial significativo para ofrecer beneficios terap\u00e9uticos a los pacientes con DM1, bas\u00e1ndose en su mecanismo de acci\u00f3n dual que se dirige tanto al ARNm t\u00f3xico de DMPK como a los niveles activos reducidos de MBNL. Planeamos lanzar el estudio ArthemiR\u2122 primero en Estados Unidos, seguido por Canad\u00e1 y Europa\u00bb.<\/p>\n
El ensayo ArthemiR\u2122 es un estudio de fase I-IIa, doble ciego, controlado con placebo y de aumento de dosis que se espera inscriba a participantes con distrofia miot\u00f3nica tipo 1 (DM1) cl\u00e1sica. El objetivo principal es determinar la seguridad y tolerabilidad de dosis ascendentes \u00fanicas y m\u00faltiples de ATX-01 en participantes con DM1. ARTHEx tambi\u00e9n investigar\u00e1 la participaci\u00f3n del objetivo a nivel muscular a trav\u00e9s de biomarcadores, incluidos los niveles de MBNL y el \u00edndice de empalme. Adem\u00e1s, los criterios de valoraci\u00f3n cl\u00ednicos del ensayo incluir\u00e1n medidas relacionadas con la funci\u00f3n muscular, los resultados documentados por los pacientes y las medidas de calidad de vida.<\/p>\n
El doctor Nicholas Johnson, profesor, vicepresidente de investigaci\u00f3n del Departamento de Neurolog\u00eda de la Virginia Commonwealth University e investigador principal del ensayo ArthemiR\u2122, coment\u00f3: \u00abEs emocionante ver nuevos agentes en ensayos cl\u00ednicos, especialmente compuestos con diferentes mecanismos de acci\u00f3n. Esto aumenta nuestra esperanza de que alg\u00fan d\u00eda tengamos tratamientos modificadores de la enfermedad eficaces y seguros para esta afecci\u00f3n multisist\u00e9mica. Los pacientes est\u00e1n ansiosos por nuevos ensayos y estamos encantados de comenzar la inscripci\u00f3n en los pr\u00f3ximos meses\u00bb.<\/p>\n
Acerca de ATX-01<\/p>\n
\nATX–01 es un oligonucle\u00f3tido antimiR dise\u00f1ado para apuntar al microARN 23b (miR-23b), que est\u00e1 asociado con la regulaci\u00f3n de la expresi\u00f3n de las prote\u00ednas MBNL involucradas en la patog\u00e9nesis de la DM1. Se ha demostrado en l\u00edneas celulares de mioblastos DM1 humanos que ATX-01 tiene un mecanismo de acci\u00f3n dual \u00fanico que reduce el ARNm de DMPK t\u00f3xico y aumenta los niveles de prote\u00edna MBNL. Se ha identificado que la DMPK t\u00f3xica y los niveles reducidos de MBNL son los fundamentos moleculares de la DM1. ATX-01 se evaluar\u00e1 en breve en el ensayo de fase I-IIa ArthemiR\u2122 para el tratamiento de la DM1. ATX-01 ha recibido la designaci\u00f3n de medicamento hu\u00e9rfano para ATX-01 en DM1 por parte de las autoridades estadounidenses y europeas.<\/p>\n
ATX–01 se descubri\u00f3 a trav\u00e9s del motor de descubrimiento interno de ARTHEx, que est\u00e1 dise\u00f1ado para identificar y optimizar nuevos moduladores de microARN y garantizar su entrega preferencial a los tejidos diana, para el tratamiento de enfermedades en las que los microARN est\u00e1n involucrados en la patog\u00e9nesis de la enfermedad.<\/p>\n
Acerca de la distrofia miot\u00f3nica de tipo 1 (DM1)<\/p>\n
\nLa distrofia miot\u00f3nica de tipo 1 (DM1) es una enfermedad altamente incapacitante que afecta a m\u00e1s de un mill\u00f3n de personas en todo el mundo. La afecci\u00f3n afecta los m\u00fasculos y otros tejidos (provocando problemas respiratorios, fatiga, hipersomnia, anomal\u00edas card\u00edacas, complicaciones gastrointestinales graves y deterioro cognitivo y conductual). Lo m\u00e1s habitual es que se manifieste durante la edad adulta (DM1 cl\u00e1sica), aunque la DM1 puede desarrollarse al nacer de forma cong\u00e9nita o durante la infancia. Aunque los signos y s\u00edntomas var\u00edan entre los individuos afectados, lamentablemente, con la progresi\u00f3n de la enfermedad, los pacientes con DM1 experimentan una reducci\u00f3n en la capacidad para realizar las actividades de la vida diaria. Adem\u00e1s, los pacientes tienen una esperanza de vida significativamente m\u00e1s corta y actualmente no existe ning\u00fan tratamiento aprobado para frenar la progresi\u00f3n de la enfermedad.<\/p>\n
Acerca de ARTHEx Biotech<\/p>\n
\nARTHEx Biotech es una empresa de biotecnolog\u00eda en etapa cl\u00ednica enfocada en el desarrollo de medicamentos innovadores mediante la modulaci\u00f3n de microARN. El principal compuesto en investigaci\u00f3n de la compa\u00f1\u00eda, ATX-01, se est\u00e1 evaluando para el tratamiento de la distrofia miot\u00f3nica de tipo 1 (DM1), un trastorno neuromuscular poco com\u00fan, en el ensayo de fase I-IIa ArthemiR\u2122. ARTHEx tambi\u00e9n est\u00e1 avanzando en su motor de descubrimiento interno para identificar y desarrollar moduladores de microARN para otros trastornos con grandes necesidades m\u00e9dicas no cubiertas, incluidas enfermedades gen\u00e9ticamente impulsadas como la DM1. La sede de la compa\u00f1\u00eda se encuentra en Valencia, Espa\u00f1a.<\/p>\n
Para obtener m\u00e1s informaci\u00f3n, visite www.arthexbiotech.com e interact\u00fae con nosotros en LinkedIn.<\/p>\n
Logo – https:\/\/mma.prnewswire.com\/media\/2068054\/4560979\/ARTHEx_Biotech_Logo.jpg<\/p>\n
\nLogo — https:\/\/mma.prnewswire.com\/media\/2349682\/the_ArthemiR_tial.jpg<\/p>\n
View original content:https:\/\/www.prnewswire.com\/es\/comunicados-de-prensa\/arthex-biotech-iniciara-el-ensayo-de-fase-i-iia-arthemir-de-atx-01-para-la-distrofia-miotonica-de-tipo-1-302074558.html<\/p>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"
(Informaci\u00f3n remitida por la empresa firmante) — ARTHEx Biotech recibe la autorizaci\u00f3n IND de la FDA para iniciar el ensayo de fase I-IIa ArthemiR\u2122 de ATX-01 para la distrofia miot\u00f3nica de tipo 1 (DM1) –ATX-01 es el primer tratamiento de microARN de la industria que se eval\u00faa para la DM1 y el primer programa de […]<\/p>\n","protected":false},"author":1,"featured_media":0,"comment_status":"closed","ping_status":"closed","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"footnotes":""},"categories":[],"tags":[],"class_list":["post-50633","post","type-post","status-publish","format-standard","hentry"],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/webciudadana.net\/index.php?rest_route=\/wp\/v2\/posts\/50633","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/webciudadana.net\/index.php?rest_route=\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/webciudadana.net\/index.php?rest_route=\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/webciudadana.net\/index.php?rest_route=\/wp\/v2\/users\/1"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/webciudadana.net\/index.php?rest_route=%2Fwp%2Fv2%2Fcomments&post=50633"}],"version-history":[{"count":0,"href":"https:\/\/webciudadana.net\/index.php?rest_route=\/wp\/v2\/posts\/50633\/revisions"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/webciudadana.net\/index.php?rest_route=%2Fwp%2Fv2%2Fmedia&parent=50633"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/webciudadana.net\/index.php?rest_route=%2Fwp%2Fv2%2Fcategories&post=50633"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/webciudadana.net\/index.php?rest_route=%2Fwp%2Fv2%2Ftags&post=50633"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}