{"id":50635,"date":"2024-02-28T20:07:33","date_gmt":"2024-02-28T19:07:33","guid":{"rendered":"https:\/\/ticker-noticiasep.microcontenidos.com\/NoticiaRSS.vbhtml?user=XRNR562DLR&cod=20240228200733"},"modified":"2024-02-28T20:07:33","modified_gmt":"2024-02-28T19:07:33","slug":"mundo-skyhawk-therapeutics-avanza-en-su-estudio-que-evalua-sky-0515-para-la-enfermedad-de-huntington","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/webciudadana.net\/?p=50635","title":{"rendered":"Mundo: Skyhawk Therapeutics avanza en su estudio que eval\u00faa SKY-0515 para la enfermedad de Huntington"},"content":{"rendered":"\n
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(Informaci\u00f3n remitida por la empresa firmante)<\/p>\n

\n— Skyhawk Therapeutics ha avanzado a la parte de dosis m\u00faltiples ascendentes de su estudio de fase 1 que eval\u00faa SKY-0515, una peque\u00f1a mol\u00e9cula dirigida a ARN para la enfermedad de Huntington<\/p>\n

\nSKY–0515 es un modificador de empalme de ARN de mol\u00e9cula peque\u00f1a desarrollado a trav\u00e9s de la novedosa plataforma SKYSTAR \u00ae de la empresa. Habiendo avanzado con \u00e9xito a trav\u00e9s de una dosis \u00fanica ascendente, SKY-0515 est\u00e1 avanzando hacia la parte de dosis ascendente m\u00faltiple de su estudio de fase 1. La enfermedad de Huntington es una enfermedad neurol\u00f3gica mortal que no cuenta con terapias curativas.<\/p>\n

WALTHAM, Mass., 28 de febrero, 2024\/PRNewswire\/ — Skyhawk Therapeutics, Inc., una empresa de biotecnolog\u00eda en etapa cl\u00ednica que desarrolla nuevos modificadores de empalme de ARN de mol\u00e9cula peque\u00f1a, anunci\u00f3 hoy que la fase 1 de dosis ascendente m\u00faltiple (MAD) de su estudio cl\u00ednico de fase 1 ya ha comenzado en Australia para el SKY-0515 de la compa\u00f1\u00eda. Candidato a mol\u00e9cula peque\u00f1a dirigida a la enfermedad de Huntington (EH), la enfermedad de Huntington est\u00e1 provocada por una repetici\u00f3n t\u00f3xica ‘CAG’ en el gen de la Huntingtina (HTT), que causa la prote\u00edna Huntingtina mutada. SKY-0515 est\u00e1 dise\u00f1ado para modificar la expresi\u00f3n de ARN de HTT, reduciendo la producci\u00f3n de prote\u00edna mutada que conduce a la progresi\u00f3n de la enfermedad en los pacientes de Huntington.<\/p>\n

\u00abNos complace anunciar que despu\u00e9s de avanzar con \u00e9xito en nuestro estudio de dosis \u00fanica ascendente de fase 1 SKY-0515, el comit\u00e9 de revisi\u00f3n de seguridad ha recomendado el inicio de la porci\u00f3n de dosis m\u00faltiples ascendentes de nuestra fase 1\u00bb, dijo Douglas Faller, director m\u00e9dico de Skyhawk Therapeutics. \u00abDespu\u00e9s de esto, esperamos comenzar a inscribir a pacientes de Huntington, que actualmente tienen pocas opciones terap\u00e9uticas y ninguna que revierta o ralentice la progresi\u00f3n de la enfermedad. SKY-0515 ha demostrado una fuerte actividad en nuestros modelos precl\u00ednicos que creemos que se traducir\u00e1 en beneficio para el paciente\u00bb.<\/p>\n

Hay aproximadamente 30.000 pacientes sintom\u00e1ticos con la enfermedad de Huntington s\u00f3lo en EE.UU. y muchos m\u00e1s que son presintom\u00e1ticos. Actualmente no existen medicamentos aprobados que reviertan o reduzcan la progresi\u00f3n de la enfermedad en los pacientes de Huntington. SKY-0515 es una mol\u00e9cula peque\u00f1a que se dirige directamente al ARN HTT, se dosifica por v\u00eda oral y ofrece penetraci\u00f3n cerebral y distribuci\u00f3n en tejidos perif\u00e9ricos, lo que puede proporcionar importantes beneficios a los pacientes. Es el primer f\u00e1rmaco desarrollado por Skyhawk que entra en ensayos cl\u00ednicos.<\/p>\n

El ensayo cl\u00ednico de fase 1 SKY-0515 de Skyhawk Therapeutics es el primer estudio en humanos, de varias partes, aleatorio, doble ciego, de dosis ascendente \u00fanica y m\u00faltiple, dise\u00f1ado para investigar la seguridad, tolerabilidad, farmacocin\u00e9tica y actividad farmacodin\u00e1mica de SKY- 0515 en monoterapia en voluntarios sanos y, posteriormente, en pacientes de Huntington. Puede encontrar informaci\u00f3n adicional sobre el ensayo en: Registro de ensayos cl\u00ednicos de Australia y Nueva Zelanda (https:\/\/www.anzctr.org.au).<\/p>\n

\nAcerca de SKY-0515<\/p>\n

\nSkyhawk Therapeutics est\u00e1 desarrollando un modificador de empalme de ARN de mol\u00e9cula peque\u00f1a para el tratamiento potencial de la enfermedad de Huntington a trav\u00e9s de la novedosa plataforma SKYSTAR\u00ae de la compa\u00f1\u00eda. SKY-0515 est\u00e1 dise\u00f1ado para reducir la producci\u00f3n de la prote\u00edna huntingtina mutada, que provoca la progresi\u00f3n de la enfermedad. La farmacocin\u00e9tica prevista de SKY-0515 permite una dosificaci\u00f3n oral diaria, y la mol\u00e9cula est\u00e1 dise\u00f1ada para la penetraci\u00f3n y distribuci\u00f3n en el cerebro en el tejido perif\u00e9rico.<\/p>\n

Acerca de la enfermedad de Huntington<\/p>\n

\nLa enfermedad de Huntington es una enfermedad hereditaria que provoca la degeneraci\u00f3n progresiva de las c\u00e9lulas nerviosas del cerebro. La enfermedad de Huntington tiene un amplio impacto en las capacidades funcionales de una persona y generalmente resulta en trastornos del movimiento, cognitivos y psiqui\u00e1tricos y, en \u00faltima instancia, es letal. Los s\u00edntomas de la enfermedad de Huntington pueden aparecer en cualquier momento, pero a menudo aparecen por primera vez cuando las personas tienen entre 30 y 40 a\u00f1os. Hay medicamentos disponibles para ayudar a controlar los s\u00edntomas de la enfermedad de Huntington, pero no existe cura para la enfermedad y actualmente no hay medicamentos aprobados que retrasen la aparici\u00f3n de la enfermedad o retrasen su progresi\u00f3n.<\/p>\n

Acerca de Skyhawk<\/p>\n

\nSkyhawk desarrolla terapias utilizando su novedosa plataforma SKYSTAR\u00ae, construyendo peque\u00f1as mol\u00e9culas que modifican la expresi\u00f3n del ARN para proporcionar tratamientos innovadores a los pacientes. Skyhawk tiene colaboraciones productivas en una amplia gama de \u00e1reas de enfermedades, desde enfermedades neurodegenerativas hasta oncolog\u00eda.<\/p>\n

Para m\u00e1s informaci\u00f3n, visite:<\/p>\n

\nwww.skyhawktx.com<\/p>\n

\nhttps:\/\/www.linkedin.com\/company\/skyhawk-therapeutics\/<\/p>\n

\nTweets by Skyhawk_Tx<\/a>