{"id":54809,"date":"2024-08-27T09:00:41","date_gmt":"2024-08-27T07:00:41","guid":{"rendered":"https:\/\/ticker-noticiasep.microcontenidos.com\/NoticiaRSS.vbhtml?user=FRND562DLP&cod=20240827090041"},"modified":"2024-08-27T09:00:41","modified_gmt":"2024-08-27T07:00:41","slug":"mundo-vaderis-anuncia-un-ensayo-clinico-de-prueba-de-concepto-positivo-en-hht","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/webciudadana.net\/?p=54809","title":{"rendered":"Mundo: Vaderis anuncia un ensayo cl\u00ednico de prueba de concepto positivo en HHT"},"content":{"rendered":"\n
<\/div>\n

(Informaci\u00f3n remitida por la empresa firmante)<\/p>\n

\nEl ensayo arroja resultados positivos en el primer ensayo cl\u00ednico dirigido por la industria sobre telangiectasia hemorr\u00e1gica hereditaria (HHT)<\/p>\n

\nVAD044 mostr\u00f3 una seguridad y tolerabilidad favorables, junto con una eficacia exploratoria en las manifestaciones clave de la enfermedad<\/p>\n

\nLos datos de extensi\u00f3n abierta (OLE) en curso a los 6 meses muestran una seguridad y tolerabilidad constantes y una mejora continua en los par\u00e1metros hemorr\u00e1gicos<\/p>\n

\nBASILEA, Suiza, 27 de agosto de 2024 \/PRNewswire\/ — Vaderis Therapeutics AG (Vaderis), una empresa de biotecnolog\u00eda en fase cl\u00ednica centrada en el desarrollo de tratamientos para enfermedades raras asociadas a malformaciones vasculares, anuncia hoy resultados positivos de su ensayo cl\u00ednico de prueba de concepto (POC), aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo de b\u00fasqueda de dosis en pacientes que padecen HHT.<\/p>\n

\nHHT, una enfermedad hu\u00e9rfana, es el segundo trastorno hemorr\u00e1gico hereditario m\u00e1s com\u00fan en el mundo y con frecuencia causa una carga de enfermedad grave, reduce la expectativa de vida y afecta la calidad de vida. A pesar de esto, no existe ning\u00fan tratamiento aprobado para la HHT en ning\u00fan lugar del mundo. Vaderis est\u00e1 desarrollando VAD044, un inhibidor alost\u00e9rico de AKT oral que se toma una vez al d\u00eda, la primera terapia novedosa dise\u00f1ada espec\u00edficamente para el tratamiento de la HHT.<\/p>\n

En este ensayo controlado, doble ciego, setenta y cinco pacientes en EE.UU. y Europa fueron asignados aleatoriamente para recibir placebo, 30 mg o 40 mg de VAD044 durante 12 semanas. La seguridad fue el criterio de valoraci\u00f3n principal y VAD044 fue similar al placebo, medido tanto por la frecuencia como por la gravedad de los eventos adversos (EA) fuera del objetivo. Los EA dentro del objetivo asociados con la inhibici\u00f3n de la v\u00eda de AKT fueron en su mayor\u00eda leves, transitorios y se resolvieron con el f\u00e1rmaco del estudio.<\/p>\n

Casi todos los pacientes con HHT sufren epistaxis impredecibles, a menudo frecuentes y debilitantes, que se consideran la mejor medida de la actividad general de la enfermedad HHT y una medida clave de la carga de la enfermedad. En este estudio, VAD044 mostr\u00f3 una respuesta a la dosis en los criterios de valoraci\u00f3n de eficacia secundarios y exploratorios en HHT, incluidos los criterios de valoraci\u00f3n clave de epistaxis. Al final del per\u00edodo de tratamiento de 12 semanas, los pacientes que recibieron la dosis de 40 mg experimentaron mejoras cl\u00ednicamente significativas en la frecuencia de epistaxis, la duraci\u00f3n y los d\u00edas sin epistaxis. Tambi\u00e9n se observ\u00f3 una regresi\u00f3n de las lesiones vasculares asociadas a HHT.<\/p>\n

Despu\u00e9s del per\u00edodo doble ciego aleatorizado de 12 semanas, los pacientes de los centros de estudio seleccionados se inscribieron en un OLE de 12 meses para el estudio donde todos recibieron hasta 40 mg de VAD044 diariamente. Los datos provisionales de veintinueve pacientes hasta el punto de tiempo de 6 meses contin\u00faan mostrando perfiles favorables de seguridad y tolerabilidad con mejoras adicionales en la epistaxis.<\/p>\n

El Dr. Hanny Al-Samkari, titular de la C\u00e1tedra Peggy S. Blitz de Hematolog\u00eda y Oncolog\u00eda en el Hospital General de Massachusetts y profesor asociado de Medicina en la Facultad de Medicina de Harvard (EE.UU.), coinvestigador principal del ensayo VAD044 POC, coment\u00f3: \u00abEn este ensayo cl\u00ednico pionero, ya a las 12 semanas observamos mejoras sustanciales y cl\u00ednicamente significativas dependientes de la dosis en la actividad de la enfermedad HHT con VAD044 una vez al d\u00eda, en particular seg\u00fan lo medido por los par\u00e1metros de epistaxis\u00bb.<\/p>\n

El Dr. Hans-Jurgen Mager, neum\u00f3logo y director del Centro de Referencia de los Pa\u00edses Bajos para HHT en el Hospital St. Antonius, Utrecht (Pa\u00edses Bajos), tambi\u00e9n coinvestigador principal en el ensayo VAD044 POC, a\u00f1adi\u00f3: \u00abEstos resultados emocionantes han respaldado la evaluaci\u00f3n del tratamiento a largo plazo de los pacientes de HHT con VAD044. Hemos a\u00f1adido una extensi\u00f3n abierta al ensayo POC y ya vemos que despu\u00e9s de 6 meses de tratamiento continuo con VAD044, los pacientes experimentan m\u00e1s mejoras en todos los criterios de valoraci\u00f3n de epistaxis en comparaci\u00f3n con los observados a las 12 semanas. Parece que VAD044 a\u00fan no ha alcanzado su efecto m\u00e1ximo sobre la actividad de la enfermedad de HHT a las 12 semanas, y los pacientes siguen mejorando con el tiempo sin pagar un precio inesperado en t\u00e9rminos de seguridad o tolerabilidad\u00bb.<\/p>\n

Nicholas Benedict, consejero delegado y co-fundador de Vaderis Therapeutics coment\u00f3, \u00abEl entusiasmo que rodea a los resultados de la primera parte doble ciego de 12 semanas de este ensayo se ve amplificado por las mejoras continuas experimentadas por los pacientes a lo largo de 6 meses. La excelente colaboraci\u00f3n con organizaciones de pacientes y m\u00e9dicos como CureHHT ha sido la piedra angular de la implementaci\u00f3n exitosa de este ensayo innovador que se logr\u00f3 en un per\u00edodo de tiempo mucho m\u00e1s corto de lo planeado. Vaderis est\u00e1 interactuando actualmente con las principales autoridades sanitarias para planificar la fase fundamental de desarrollo de VAD044 en HHT.\u00bb<\/p>\n

\nAcerca de Vaderis <\/p>\n

\nVaderis es una empresa de biotecnolog\u00eda en fase cl\u00ednica que desarrolla tratamientos para enfermedades raras y hu\u00e9rfanas asociadas con malformaciones vasculares. Existe un n\u00famero significativo de enfermedades raras debilitantes y en gran medida sin tratamiento, como la HHT (telangiectasia hemorr\u00e1gica hereditaria), en la que los pacientes tienen una sobreactivaci\u00f3n de AKT desencadenada por mutaciones gen\u00e9ticas anteriores que resultan en un sobrecrecimiento vascular. Vaderis est\u00e1 desarrollando VAD044, un inhibidor alost\u00e9rico de AKT oral diario, que se ha investigado en un estudio de prueba de concepto cl\u00ednico en pacientes con HHT y actualmente se encuentra en una extensi\u00f3n de etiqueta abierta de 12 meses. No hay medicamentos aprobados para tratar la HHT y Vaderis aspira a ser la primera empresa en desarrollar un medicamento para el tratamiento de la HHT y otras enfermedades asociadas con malformaciones vasculares.<\/p>\n

Logo – https:\/\/mma.prnewswire.com\/media\/1880791\/Vaderis_Therapeutics_Logo.jpg<\/p>\n

\nPara m\u00e1s informaci\u00f3n, contactar con: www.vaderis.com<\/p>\n

View original content:https:\/\/www.prnewswire.com\/news-releases\/vaderis-anuncia-un-ensayo-clinico-de-prueba-de-concepto-positivo-en-hht-302230366.html<\/p>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"

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