(Informaci\u00f3n remitida por la empresa firmante)<\/p>\n
\n— ARTHEx Biotech anuncia la designaci\u00f3n pedi\u00e1trica poco com\u00fan (RPD) de la FDA para ATX-01 para el tratamiento de la distrofia miot\u00f3nica tipo 1 (DM1)<\/p>\n
\nVALENCIA, Espa\u00f1a, 7 de noviembre de 2024 \/PRNewswire\/ — ARTHEx Biotech S.L., una empresa de biotecnolog\u00eda en fase cl\u00ednica centrada en el desarrollo de medicamentos innovadores mediante la modulaci\u00f3n de la expresi\u00f3n g\u00e9nica, ha anunciado hoy que la Administraci\u00f3n de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA) ha concedido la Designaci\u00f3n de Medicamento Pedi\u00e1trico Raro (RPD) a ATX-01 para el tratamiento de la distrofia miot\u00f3nica tipo 1 (DM1), un trastorno neuromuscular raro. Adem\u00e1s de la RPD, ARTHEx ha recibido anteriormente la Designaci\u00f3n de Medicamento Hu\u00e9rfano (ODD) para ATX-01 en DM1 de las autoridades estadounidenses y europeas.<\/p>\n
ATX–01 es un oligonucle\u00f3tido antimiR dise\u00f1ado para inhibir el microARN 23b (miR-23b), que es un represor natural de la expresi\u00f3n de la prote\u00edna MBNL. En pacientes con DM1, la p\u00e9rdida de la funci\u00f3n de la prote\u00edna MBNL causada por (1) la expresi\u00f3n reducida de las prote\u00ednas MBNL debido a la regulaci\u00f3n positiva de miR-23b y (2) el secuestro de MBNL en el ARNm t\u00f3xico de DMPK, conduce a una espliceopat\u00eda, que es la causa de la sintomatolog\u00eda en pacientes con DM1.<\/p>\n
En l\u00edneas celulares de mioblastos humanos DM1 obtenidas de pacientes con una amplia gama de longitudes de repetici\u00f3n de CTG, ATX-01 aument\u00f3 la expresi\u00f3n de la prote\u00edna MBNL y redujo significativamente el ARNm t\u00f3xico de DMPK, corrigiendo defectos celulares cr\u00edticos como la espliceopat\u00eda. ATX-01 se est\u00e1 evaluando actualmente en el ensayo de Fase I-IIa ArthemiR\u2122 para el tratamiento de DM1.<\/p>\n
El ATX-01 es un oligonucle\u00f3tido antisentido conjugado con \u00e1cido oleico que se distribuye preferentemente en los tejidos diana (m\u00fasculo y cerebro). Dada la combinaci\u00f3n de su mecanismo de acci\u00f3n (aumento del nivel de prote\u00edna MBNL y reducci\u00f3n del ARNm t\u00f3xico de DMPK) y su capacidad, en modelos animales, de atravesar la barrera hematoencef\u00e1lica, se est\u00e1 investigando para diferentes formas de DM1, desde la cong\u00e9nita hasta las formas adultas.<\/p>\n
Se reconocen varios fenotipos de DM1, entre ellos la DM1 cong\u00e9nita, la DM1 infantil, la DM1 adulta o cl\u00e1sica y la DM1 leve o de aparici\u00f3n tard\u00eda. En general, las formas pedi\u00e1tricas tienen una mayor cantidad de repeticiones de CTG, manifiestan s\u00edntomas de manera m\u00e1s temprana y presentan un fenotipo cualitativamente diferente, incluida una mayor sintomatolog\u00eda relacionada con el cerebro, que la DM1 adulta. Adem\u00e1s, las manifestaciones graves y potencialmente mortales de la DM1 afectan principalmente a ni\u00f1os y adolescentes.<\/p>\n
\u00abLa distrofia miot\u00f3nica tipo 1 es un trastorno neuromuscular agresivo y desafiante que afecta no solo a los adultos, sino tambi\u00e9n a los ni\u00f1os y no tiene una opci\u00f3n de tratamiento aprobada para ning\u00fan grupo de edad\u00bb, afirm\u00f3 la doctora Judith Walker, directora m\u00e9dica de ARTHEx. \u00abAl aprovechar su mecanismo de acci\u00f3n dual para aumentar los niveles de prote\u00edna MBNL y reducir el ARNm t\u00f3xico de DMPK, y su capacidad para administrarse de manera eficiente, en animales, a los m\u00fasculos y al cerebro, creemos que ATX-01 tiene el potencial de convertirse en el mejor tratamiento de su clase para la DM1. Junto con nuestras designaciones de medicamento hu\u00e9rfano tanto en Estados Unidos como en Europa, esta designaci\u00f3n de enfermedad pedi\u00e1trica rara fortalece y ampl\u00eda a\u00fan m\u00e1s nuestros planes de desarrollo para ATX-01 en todo el espectro de la DM1\u00bb.<\/p>\n
Seg\u00fan las regulaciones de Estados Unidos, una \u00abenfermedad pedi\u00e1trica rara\u00bb es una enfermedad que cumple los siguientes criterios: (A) La enfermedad es una enfermedad grave o potencialmente mortal en la que las manifestaciones graves o potencialmente mortales afectan principalmente a personas desde el nacimiento hasta los 18 a\u00f1os de edad, y (B) La enfermedad es una enfermedad o condici\u00f3n rara, dentro del significado de la ley de Estados Unidos.<\/p>\n
La FDA otorga la designaci\u00f3n de Enfermedad Pedi\u00e1trica Rara (RPD) en un intento de incentivar a los patrocinadores, como ARTHEx, a desarrollar medicamentos para ni\u00f1os con enfermedades raras. Uno de los principales beneficios de tener la designaci\u00f3n de RPD es la capacidad de solicitar un Vale de Revisi\u00f3n Prioritaria (PRV) si se cumplen ciertas condiciones.<\/p>\n
Acerca de ARTHEx Biotech<\/p>\n
\nARTHEx Biotech es una empresa de biotecnolog\u00eda en fase cl\u00ednica centrada en el desarrollo de medicamentos innovadores a trav\u00e9s de la modulaci\u00f3n de la expresi\u00f3n gen\u00e9tica. El principal compuesto en investigaci\u00f3n de la empresa, ATX-01, se est\u00e1 evaluando para el tratamiento de la distrofia miot\u00f3nica tipo 1 (DM1), un trastorno neuromuscular poco com\u00fan, en el ensayo de fase I-IIa ArthemiR\u2122. ARTHEx tambi\u00e9n est\u00e1 avanzando en su motor de descubrimiento interno para identificar y desarrollar moduladores de microARN para otros trastornos con grandes necesidades m\u00e9dicas no satisfechas, incluidas las enfermedades de origen gen\u00e9tico como la DM1. La sede de la empresa se encuentra en Valencia, Espa\u00f1a.<\/p>\n
Para obtener m\u00e1s informaci\u00f3n, visite www.arthexbiotech.com y comun\u00edquese con nosotros en LinkedIn.<\/p>\n
Logo – https:\/\/mma.prnewswire.com\/media\/2068054\/ARTHEx_Biotech_Logo.jpg<\/p>\n
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