(Informaci\u00f3n remitida por la empresa firmante)<\/p>\n
\nVALENCIA, Espa\u00f1a, 11 de noviembre de 2024\/PRNewswire\/ — ARTHEx Biotech S.L., una empresa de biotecnolog\u00eda en fase cl\u00ednica centrada en el desarrollo de medicamentos innovadores a trav\u00e9s de la modulaci\u00f3n de la expresi\u00f3n gen\u00e9tica, anunci\u00f3 hoy una presentaci\u00f3n oral en la pr\u00f3xima Reuni\u00f3n Anual deTIDES Europa, que se celebrar\u00e1 del 12 al 14 de noviembre de 2024 en Hamburgo, Alemania.<\/p>\n
\u00abARTHEx se complace en presentar nuestra ciencia innovadora en TIDES, una de las principales reuniones centradas en oligonucle\u00f3tidos del a\u00f1o. Hemos logrado avances significativos con nuestra l\u00ednea de productos y plataforma, incluida la creaci\u00f3n de un nuevo m\u00e9todo de administraci\u00f3n para administrar terapias con oligonucle\u00f3tidos en el sistema nervioso central a trav\u00e9s de la conjugaci\u00f3n de \u00e1cidos grasos. Este descubrimiento abre una enorme cantidad de oportunidades para ARTHEx y esperamos aplicar nuestros conocimientos y expandir nuestra l\u00ednea de productos en indicaciones neuromusculares y otras indicaciones neurol\u00f3gicas\u00bb, explic\u00f3 la doctora Beatriz Llamus\u00ed, directora cient\u00edfica y cofundadora de ARTHEx Biotech.<\/p>\n
Los detalles de la presentaci\u00f3n oral son los siguientes:<\/p>\n
\nPresentador: Beatriz Llamus\u00ed, PhD, directora cient\u00edfica y cofundadora de ARTHEx Biotech <\/p>\n
\nT\u00edtulo:Fatty Acid Conjugation to Enable Oligonucleotide Delivery into the CNS<\/p>\n
\nSesi\u00f3n: Oligonucleotide Discovery, Preclinical and Clinical<\/p>\n
\nFecha\/hora: mi\u00e9rcoles, 13 de noviembre de 2024 \u2013 15.00 \u2013 15.30 CET<\/p>\n
\nPara obtener m\u00e1s informaci\u00f3n sobre TIDES Europe, visite el sitio web de la conferencia aqu\u00ed.<\/p>\n
Acerca de ATX-01<\/p>\n
\nATX–01 es un oligonucle\u00f3tido antimiR conjugado con \u00e1cido oleico con administraci\u00f3n preferencial a los tejidos diana (m\u00fasculo y cerebro) dise\u00f1ado para inhibir el microARN 23b (miR-23b), que es un represor natural de la expresi\u00f3n de la prote\u00edna MBNL. En pacientes con DM1, la p\u00e9rdida de la funci\u00f3n de la prote\u00edna MBNL causada por (1) la expresi\u00f3n reducida de la prote\u00edna MBNL debido a la regulaci\u00f3n positiva de miR-23b y (2) el secuestro de MBNL en el ARNm t\u00f3xico de DMPK, conduce a una espliceopat\u00eda, que es la causa de la sintomatolog\u00eda en pacientes con DM1.<\/p>\n
En l\u00edneas celulares de mioblastos humanos DM1 obtenidas de pacientes con un amplio rango de longitudes de repetici\u00f3n CTG, ATX-01 aument\u00f3 la expresi\u00f3n de la prote\u00edna MBNL y redujo significativamente el ARNm t\u00f3xico de DMPK, corrigiendo defectos celulares cr\u00edticos como la espliceopat\u00eda.<\/p>\n
Actualmente, ATX-01 se est\u00e1 evaluando en el ensayo de Fase I-IIa ArthemiR\u2122 para el tratamiento de la DM1. ATX-01 ha recibido la designaci\u00f3n de medicamento hu\u00e9rfano para ATX-01 en DM1 de la FDA de EE. UU. y las autoridades europeas, as\u00ed como la designaci\u00f3n de enfermedad pedi\u00e1trica rara (ERP) de la FDA.<\/p>\n
Acerca de ARTHEx Biotech<\/p>\n
\nARTHEx Biotech es una empresa de biotecnolog\u00eda en fase cl\u00ednica centrada en el desarrollo de medicamentos innovadores a trav\u00e9s de la modulaci\u00f3n de la expresi\u00f3n gen\u00e9tica. El principal compuesto en investigaci\u00f3n de la empresa, ATX-01, se est\u00e1 evaluando para el tratamiento de la distrofia miot\u00f3nica tipo 1 (DM1), un trastorno neuromuscular poco com\u00fan, en el ensayo de fase I-IIa ArthemiR\u2122. ARTHEx tambi\u00e9n est\u00e1 avanzando en su motor de descubrimiento interno para identificar y desarrollar terapias basadas en \u00e1cidos nucleicos para otros trastornos con grandes necesidades m\u00e9dicas no satisfechas, incluidas las enfermedades de origen gen\u00e9tico como la DM1. La sede de la empresa se encuentra en Valencia, Espa\u00f1a.<\/p>\n
Para obtener m\u00e1s informaci\u00f3n, visite www.arthexbiotech.com y \u00fanase a nosotros en LinkedIn.<\/p>\n
Logo – https:\/\/mma.prnewswire.com\/media\/2068054\/ARTHEx_Biotech_Logo.jpg<\/p>\n
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