{"id":60564,"date":"2025-03-25T15:37:13","date_gmt":"2025-03-25T14:37:13","guid":{"rendered":"https:\/\/ticker-noticiasep.microcontenidos.com\/NoticiaRSS.vbhtml?user=FRND562DLP&amp;cod=20250325153713"},"modified":"2025-03-25T15:37:13","modified_gmt":"2025-03-25T14:37:13","slug":"mundo-hubble-therapeutics-desarrollara-una-cura-de-terapia-genica-para-lca16","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/webciudadana.net\/?p=60564","title":{"rendered":"Mundo: Hubble Therapeutics desarrollar\u00e1 una cura de terapia g\u00e9nica para LCA16"},"content":{"rendered":"\n<div><img decoding=\"async\" src=\"https:\/\/img.europapress.es\/fotoweb\/fotonoticia_20250325153713_300.jpg\" class=\"ff-og-image-inserted\"><\/div>\n<p>(Informaci\u00f3n remitida por la empresa firmante)<\/p>\n<p>\n&#8212; Hubble Therapeutics cierra una ronda de financiaci\u00f3n de Serie A para desarrollar una cura de terapia g\u00e9nica para LCA16<\/p>\n<p>\nHANOVER, N.H., 25 de marzo de 2025 \/PRNewswire\/ &#8212; Hubble Therapeutics LLC, una empresa de biotecnolog\u00eda centrada en el paciente que desarrolla una terapia gen\u00e9tica para curar la ceguera pedi\u00e1trica, anuncia el cierre exitoso de una ronda de financiaci\u00f3n Serie A de 7,3 millones de d\u00f3lares, que avanzar\u00e1 su candidato principal, HUB-101, a ensayos cl\u00ednicos en humanos.<\/p>\n<p> La terapia g\u00e9nica HUB-101 de Hubble Therapeutics se centra en dos trastornos oculares poco frecuentes y devastadores: la amaurosis cong\u00e9nita de Leber (LCA16) y la degeneraci\u00f3n v\u00edtreorretiniana en copo de nieve (SVD). Este innovador tratamiento, desarrollado por el Dr. Bikash Pattnaik en la Facultad de Medicina y Salud P\u00fablica de la Universidad de Wisconsin-Madison y autorizado por la Fundaci\u00f3n de Investigaci\u00f3n de Antiguos Alumnos de Wisconsin (WARF), busca abordar la causa ra\u00edz de estas afecciones. La LCA16 y la SVD son distrofias retinianas graves de inicio temprano causadas por mutaciones en el gen KCNJ13, crucial para el funcionamiento de un canal i\u00f3nico vital en las c\u00e9lulas del epitelio pigmentario de la retina. Estos trastornos suelen manifestarse en ni\u00f1os menores de cinco a\u00f1os, lo que provoca una degeneraci\u00f3n retiniana progresiva durante las dos d\u00e9cadas siguientes y, en \u00faltima instancia, ceguera.<\/p>\n<p> Durante los \u00faltimos 20 a\u00f1os, mi laboratorio ha desarrollado modelos in vitro e in vivo de canalopat\u00eda i\u00f3nica para desarrollar terapias g\u00e9nicas curativas para diversas enfermedades pedi\u00e1tricas de ceguera devastadoras. El doctor Bikash Pattnaik, profesor de los Departamentos de Pediatr\u00eda, Oftalmolog\u00eda y Ciencias Visuales de la Universidad de Wisconsin-Madison, presidente Daniel M. Albert del Instituto de Investigaci\u00f3n Ocular McPherson y cofundador cient\u00edfico de Hubble Therapeutics LLC, declar\u00f3: \u00abEl desarrollo de la terapia g\u00e9nica HUB-101 para LCA16 representa no solo un avance cient\u00edfico, sino tambi\u00e9n una esperanza para los pacientes y las familias afectadas por estas devastadoras afecciones causadas por canales i\u00f3nicos defectuosos. Al ampliar estos l\u00edmites terap\u00e9uticos, impulsamos un futuro donde las innovadoras terapias con canales i\u00f3nicos en nuestro laboratorio abordan las enfermedades gen\u00e9ticas desde su ra\u00edz\u00bb.<\/p>\n<p> Hasta la fecha, HUB-101 ha recibido la Designaci\u00f3n de Enfermedad Pedi\u00e1trica Rara y la Designaci\u00f3n de Enfermedad Hu\u00e9rfana de la FDA para este programa. Se ha asociado con Andelyn Biosciences en Columbus, Ohio, y Virscio en New Haven, Connecticut, para desarrollar, fabricar y realizar estudios que permitan la obtenci\u00f3n de IND. Hubble Therapeutics prev\u00e9 iniciar ensayos cl\u00ednicos de Fase I\/II en 2026 para demostrar la seguridad y eficacia de HUB-101.<\/p>\n<p> \u00abEsta investigaci\u00f3n pionera busca restaurar la visi\u00f3n en pacientes afectados por una enfermedad ocular rara que finalmente resulta en ceguera total. Con la inversi\u00f3n de WARF en Hubble Therapeutics como inversor principal de la Serie A, nos complace continuar nuestro apoyo al desarrollo de un tratamiento modificador de la enfermedad\u00bb, afirm\u00f3 Greg Keenan, director s\u00e9nior de WARF Ventures &amp; Accelerator y miembro de la Junta Directiva de Hubble Therapeutics. \u00abLa colaboraci\u00f3n entre Hubble Therapeutics y la investigaci\u00f3n pionera del inventor de la Universidad de Wisconsin-Madison, el doctor Bikash Pattnaik, ejemplifica el potencial transformador de las colaboraciones entre la academia y la industria, y nos honra continuar nuestro apoyo al avance de esta investigaci\u00f3n crucial junto con el dedicado equipo de Hubble Therapeutics\u00bb.<\/p>\n<p> \u00abAgradecemos a nuestros inversores, cient\u00edficos l\u00edderes, expertos de la industria, socios l\u00edderes, familias de pacientes y a la Universidad de Wisconsin-Madison, quienes comparten nuestro compromiso de hacer realidad la promesa de mejorar la visi\u00f3n de los pacientes con LCA16 y SVD\u00bb, declar\u00f3 Jeff Sabados, fundador y presidente de Hubble Therapeutics LLC. Sabados continu\u00f3: \u00abCon nuestra nueva financiaci\u00f3n y el establecimiento de alianzas clave, esperamos ampliar la producci\u00f3n de HUB-101 y realizar estudios adicionales que permitan la obtenci\u00f3n de IND para su aplicaci\u00f3n cl\u00ednica en los pr\u00f3ximos dos a\u00f1os y as\u00ed cumplir nuestra firme promesa de apoyar a las familias de todo el mundo afectadas por esta devastadora enfermedad gen\u00e9tica\u00bb.<\/p>\n<p> Acerca de Hubble Therapeutics, LLC<\/p>\n<p>\nHubble Therapeutics LLC (\u00abHubbleTx\u00bb) es una empresa de biotecnolog\u00eda centrada en el paciente que desarrolla investigaci\u00f3n en el laboratorio del profesor Bikash Pattnaik en la Universidad de Wisconsin-Madison. Nuestro principal objetivo es desarrollar una nueva terapia g\u00e9nica para la amaurosis cong\u00e9nita de Leber tipo 16 (LCA16) y la degeneraci\u00f3n v\u00edtreorretiniana en copo de nieve (SVD), dos enfermedades retinianas debilitantes que provocan p\u00e9rdida grave de la visi\u00f3n en pacientes adultos y pedi\u00e1tricos. Nuestra misi\u00f3n es restaurar la visi\u00f3n y mejorar la calidad de vida de las personas afectadas y sus familias aprovechando el poder de la tecnolog\u00eda de administraci\u00f3n de genes para atacar la mutaci\u00f3n gen\u00e9tica subyacente responsable de la enfermedad. Nuestro equipo de cient\u00edficos l\u00edderes, expertos de la industria y socios de primer nivel est\u00e1 comprometido con la investigaci\u00f3n rigurosa y el desarrollo cl\u00ednico, garantizando que nuestras terapias sean seguras, eficaces y accesibles. HubbleTx se esfuerza por brindar esperanza a las personas afectadas por esta afecci\u00f3n mediante la colaboraci\u00f3n y la innovaci\u00f3n. Juntos, buscamos iluminar el camino hacia un futuro m\u00e1s prometedor para los pacientes que luchan contra la LCA16 y la SVD.<\/p>\n<p> Para consultas de medios de Hubble, contacte con:<\/p>\n<p>\njsabados@hubbletx.com<\/p>\n<p>\nLogo &#8212; https:\/\/mma.prnewswire.com\/media\/2644246\/Hubble_Tx_Logo.jpg<\/p>\n<p> View original content:https:\/\/www.prnewswire.com\/news-releases\/hubble-therapeutics-desarrollara-una-cura-de-terapia-genica-para-lca16-302410184.html<\/p>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"<p>(Informaci\u00f3n remitida por la empresa firmante) &#8212; Hubble Therapeutics cierra una ronda de financiaci\u00f3n de Serie A para desarrollar una cura de terapia g\u00e9nica para LCA16 HANOVER, N.H., 25 de marzo de 2025 \/PRNewswire\/ &#8212; Hubble Therapeutics LLC, una empresa de biotecnolog\u00eda centrada en el paciente que desarrolla una terapia gen\u00e9tica para curar la ceguera [&hellip;]<\/p>\n","protected":false},"author":1,"featured_media":0,"comment_status":"closed","ping_status":"closed","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"footnotes":""},"categories":[2],"tags":[],"class_list":["post-60564","post","type-post","status-publish","format-standard","hentry","category-noticias"],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/webciudadana.net\/index.php?rest_route=\/wp\/v2\/posts\/60564","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/webciudadana.net\/index.php?rest_route=\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/webciudadana.net\/index.php?rest_route=\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/webciudadana.net\/index.php?rest_route=\/wp\/v2\/users\/1"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/webciudadana.net\/index.php?rest_route=%2Fwp%2Fv2%2Fcomments&post=60564"}],"version-history":[{"count":0,"href":"https:\/\/webciudadana.net\/index.php?rest_route=\/wp\/v2\/posts\/60564\/revisions"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/webciudadana.net\/index.php?rest_route=%2Fwp%2Fv2%2Fmedia&parent=60564"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/webciudadana.net\/index.php?rest_route=%2Fwp%2Fv2%2Fcategories&post=60564"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/webciudadana.net\/index.php?rest_route=%2Fwp%2Fv2%2Ftags&post=60564"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}