(Informaci\u00f3n remitida por la empresa firmante)<\/p>\n
\nLa compa\u00f1\u00eda farmac\u00e9utica AnnJi anuncia resultados positivos de la fase 1\/2a para AJ201 en pacientes con atrofia muscular espinal y bulbar (SBMA)<\/p>\n
\nTAIPEI, 22 de mayo de 2025\/PRNewswire\/ — AnnJi Pharmaceutical Co., Ltd., empresa taiwanesa de biotecnolog\u00eda en fase cl\u00ednica, centrada en abordar necesidades m\u00e9dicas no cubiertas en dermatolog\u00eda, neurolog\u00eda y enfermedades raras, anunci\u00f3 hoy los resultados positivos de su ensayo cl\u00ednico de fase 1\/2a, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo y de primera hospitalizaci\u00f3n con AJ201 en adultos con atrofia muscular espinal y bulbar (SBMA). El estudio, realizado en seis centros cl\u00ednicos de Estados Unidos, evalu\u00f3 la seguridad, la tolerabilidad, la farmacocin\u00e9tica (FC) y la farmacodinamia (FD) de AJ201 (identificador de ClinicalTrials.gov: NCT05517603). Si bien no est\u00e1 dise\u00f1ado para evaluar la eficacia, los criterios de valoraci\u00f3n exploratorios revelaron mejoras significativas relacionadas con el tratamiento que respaldan la continuaci\u00f3n del desarrollo cl\u00ednico.<\/p>\n
Seguridad y farmacocin\u00e9tica<\/p>\n
\nLos perfiles de seguridad y farmacocin\u00e9ticos en pacientes con SBMA coincidieron con datos previos de voluntarios sanos. En general, AJ201 fue bien tolerado y no se observ\u00f3 acumulaci\u00f3n sist\u00e9mica del f\u00e1rmaco.<\/p>\n
Se\u00f1ales cl\u00ednicas positivas<\/p>\n
\nTras 12 semanas de tratamiento oral, los pacientes que recibieron AJ201 mostraron mejoras cl\u00ednicamente significativas en la funci\u00f3n f\u00edsica y muscular en comparaci\u00f3n con el placebo, incluyendo una ganancia de 17,6 metros en la prueba de marcha de 6 minutos (6MWT) y un aumento de 0,8 puntos en la escala de calificaci\u00f3n funcional SBMA (SBMAFRS) de media, mientras que el grupo placebo experiment\u00f3 ligeras disminuciones. AJ201 tambi\u00e9n condujo a una reducci\u00f3n de los niveles s\u00e9ricos de creatina quinasa y mioglobina, lo que sugiere un efecto terap\u00e9utico positivo. La mayor\u00eda de los respondedores se encuentran en el grupo AJ201: 11 de 15 para 6MWT, 6 de 7 para SBMAFRS, 14 de 14 para creatina quinasa y 11 de 12 para mioglobina, lo que respalda a\u00fan m\u00e1s el beneficio de AJ201. Adem\u00e1s, los pacientes del grupo AJ201 informaron de una mejora significativa en el componente de funci\u00f3n f\u00edsica del cuestionario de calidad de vida SF36v2, mientras que el grupo placebo experiment\u00f3 una disminuci\u00f3n (p=0,026).<\/p>\n
Los hallazgos de biomarcadores y la secuenciaci\u00f3n del ARN revelan apoyo mecanicista<\/p>\n
\nLos niveles de receptor de andr\u00f3genos mutante (ARm), un biomarcador propuesto para la SBMA, se evaluaron mediante biopsias musculares. Los niveles de ARm nuclear se redujeron en m\u00e1s del 50% en el 53% de los pacientes tratados con AJ201, en comparaci\u00f3n con el 17% del grupo placebo, lo que indica una posible actividad terap\u00e9utica.<\/p>\n
La secuenciaci\u00f3n de ARN de biopsias musculares de pacientes tratados con AJ201 revel\u00f3 la activaci\u00f3n de la v\u00eda Nrf2, junto con la modulaci\u00f3n de varias cascadas de se\u00f1alizaci\u00f3n relevantes para la enfermedad. Estos cambios, ausentes en el grupo placebo, respaldan el mecanismo de acci\u00f3n terap\u00e9utico de AJ201.<\/p>\n
Conclusi\u00f3n y comentario de expertos<\/p>\n
\nLas mejoras consistentes en los marcadores funcionales, bioqu\u00edmicos y moleculares observadas en este estudio respaldan el desarrollo continuo de AJ201 para SBMA.<\/p>\n
\u00abLos resultados del estudio son sumamente alentadores. AJ201 ha demostrado evidencia de beneficio cl\u00ednico, demostrado mediante mejoras en las evaluaciones funcionales, cambios positivos en los biomarcadores s\u00e9ricos y datos de secuenciaci\u00f3n de ARN que respaldan la activaci\u00f3n de la v\u00eda Nrf2. En conjunto, estos hallazgos refuerzan el potencial terap\u00e9utico de AJ201\u00bb, afirm\u00f3 el doctor Christopher Grunseich, investigador principal del estudio. El doctor Grunseich es becario de investigaci\u00f3n cl\u00ednica Lasker y jefe de la Unidad de Enfermedades Neuromusculares Hereditarias del Instituto Nacional de Trastornos Neurol\u00f3gicos y Accidentes Cerebrovasculares (NINDS) de los Institutos Nacionales de la Salud (NIH).<\/p>\n
\u00abLa SBMA es un trastorno neuromuscular de progresi\u00f3n lenta, y me siento muy alentada por los resultados cl\u00ednicos positivos observados tras un tratamiento relativamente corto con AJ201\u00bb, declar\u00f3 Wendy Huang, Ph.D., consejera delegada y presidenta del consejo de administraci\u00f3n de AnnJi. \u00abAnnJi se compromete a avanzar el programa hacia la fase 3 de ensayos cl\u00ednicos, con el objetivo de ofrecer una opci\u00f3n terap\u00e9utica segura, eficaz y muy necesaria para los pacientes con SBMA, una enfermedad que actualmente carece de tratamientos aprobados por la FDA\u00bb.<\/p>\n
Acerca de SBMA y AJ201<\/p>\n
\nLa SBMA, o enfermedad de Kennedy, es un trastorno neuromuscular hereditario poco frecuente ligado al cromosoma X, causado por la expansi\u00f3n de repeticiones CAG en el gen del receptor de andr\u00f3genos (RA). La prote\u00edna RA mutante resultante contribuye a la degeneraci\u00f3n muscular y neuronal mediante mecanismos que involucran toxicidad celular, estr\u00e9s oxidativo y neuroinflamaci\u00f3n. La SBMA afecta a aproximadamente 1 de cada 40.000 hombres en todo el mundo y actualmente no cuenta con un tratamiento aprobado por la FDA.<\/p>\n
AJ201, tambi\u00e9n conocido como JM17, es un nuevo compuesto en investigaci\u00f3n que ha demostrado potencial para reducir la toxicidad del AR mutante y mejorar la funci\u00f3n motora en modelos precl\u00ednicos de SBMA. A nivel molecular, promueve la degradaci\u00f3n de la prote\u00edna mAR pat\u00f3gena, induce la expresi\u00f3n de enzimas antioxidantes, subunidades del proteasoma y prote\u00ednas de choque t\u00e9rmico, todo lo cual puede ralentizar la progresi\u00f3n de la enfermedad (Bott et al., 2016).<\/p>\n
Acerca de AnnJi Pharmaceutical<\/p>\n
\nAnnJi Pharmaceutical Co., Ltd., fundada en 2014, es una empresa biotecnol\u00f3gica en fase cl\u00ednica centrada en el desarrollo de terapias de mol\u00e9culas peque\u00f1as de primera clase para enfermedades graves y desatendidas. Nuestra cartera de productos abarca neurolog\u00eda, dermatolog\u00eda y enfermedades raras como la SBMA. AnnJi se compromete a convertir la ciencia de vanguardia en tratamientos diferenciados y a impulsarlos mediante la colaboraci\u00f3n y comercializaci\u00f3n global. Para m\u00e1s informaci\u00f3n, visite: www.ajpharm.com.<\/p>\n
\nDeclaraciones prospectivas<\/p>\n
\nEste comunicado de prensa contiene declaraciones prospectivas sobre los planes, programas y resultados esperados de AnnJi. Estas declaraciones se basan en suposiciones actuales y est\u00e1n sujetas a riesgos e incertidumbres que podr\u00edan causar que los resultados reales difieran significativamente. AnnJi no asume ninguna obligaci\u00f3n de actualizar las declaraciones prospectivas, salvo que lo exija la ley.<\/p>\n
Contacto<\/p>\n
\nAnne Yu<\/p>\n
\nAnnJi Pharmaceutical Co., Ltd.<\/p>\n
\n(+886) 2-2365-5677<\/p>\n
\nanne.yu@ajpharm.com<\/p>\n
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