{"id":63177,"date":"2025-08-29T13:51:52","date_gmt":"2025-08-29T11:51:52","guid":{"rendered":"https:\/\/ticker-noticiasep.microcontenidos.com\/NoticiaRSS.vbhtml?user=FRND562DLP&cod=20250829135152"},"modified":"2025-08-29T13:51:52","modified_gmt":"2025-08-29T11:51:52","slug":"mundo-tratamiento-clinico-de-edicion-de-bases-de-alta-precision-para-la-anemia-de-celulas-falciformes","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/webciudadana.net\/?p=63177","title":{"rendered":"Mundo: Tratamiento cl\u00ednico de edici\u00f3n de bases de alta precisi\u00f3n para la anemia de c\u00e9lulas falciformes"},"content":{"rendered":"\n
<\/div>\n

(Informaci\u00f3n remitida por la empresa firmante)<\/p>\n

\nEl CS–101 de CorrectSequence Therapeutics logra resultados prometedores en el primer paciente<\/p>\n

\nSHANGHAI, 29 de agosto de 2025 \/PRNewswire\/ — CorrectSequence Therapeutics Co., Ltd. (Correctseq), una empresa de biotecnolog\u00eda en fase cl\u00ednica pionera en la transformer Base Editing (tBE) para el tratamiento de enfermedades graves, anunci\u00f3 recientemente el tratamiento exitoso del primer paciente con enfermedad de c\u00e9lulas falciformes (ECF) utilizando su terapia de edici\u00f3n de bases de alta precisi\u00f3n CS-101.<\/p>\n

El avance se logr\u00f3 en un ensayo cl\u00ednico iniciado por el investigador (EII) realizado en colaboraci\u00f3n con the First Affiliated Hospital of Guangxi Medical University. La paciente mostr\u00f3 un aumento significativo y sostenido de los niveles de hemoglobina fetal (HbF), acompa\u00f1ado de una marcada reducci\u00f3n de la hemoglobina falciforme (HbS). Seis meses despu\u00e9s del tratamiento, la relaci\u00f3n HbF\/HbS se estabiliz\u00f3 en 6,5:3,5, con una hemoglobina total superior a 120 g\/L de forma constante. Durante los seis meses de seguimiento, la paciente no present\u00f3 crisis vaso-oclusivas (CVO) y reanud\u00f3 con \u00e9xito sus actividades diarias, lo que marca el primer tratamiento cl\u00ednico reportado para la anemia de c\u00e9lulas falciformes en China mediante tecnolog\u00eda de edici\u00f3n de base.<\/p>\n

Imagen: La paciente, una nigeriana de 21 a\u00f1os, hab\u00eda sufrido previamente de CVO recurrentes. Durante los seis meses posteriores a la administraci\u00f3n de CS-101, se mantiene sin crisis y goza de buena salud.<\/p>\n

La enfermedad de c\u00e9lulas falciformes y la necesidad de terapias curativas<\/p>\n

\nLas hemoglobinopat\u00edas, que incluyen la anemia de c\u00e9lulas falciformes (ACF) y la \u00df-talasemia (\u00df-tal), constituyen el grupo de enfermedades monog\u00e9nicas m\u00e1s com\u00fan a nivel mundial, con aproximadamente el 7% de la poblaci\u00f3n mundial portadora de una variante pat\u00f3gena. Cada a\u00f1o, alrededor de 400.000 reci\u00e9n nacidos se ven afectados. La ACF, causada por mutaciones en el gen de la \u00df-globina, produce gl\u00f3bulos rojos anormales con forma de hoz, lo que provoca anemia cr\u00f3nica, crisis de dolor recurrentes, mayor riesgo de infecci\u00f3n y da\u00f1o org\u00e1nico progresivo. A nivel mundial, aproximadamente el 3,5% de la poblaci\u00f3n es portadora de la mutaci\u00f3n falciforme, y nacen aproximadamente 300.000 beb\u00e9s afectados cada a\u00f1o, especialmente en \u00c1frica, el Mediterr\u00e1neo, Oriente Medio y el sudeste asi\u00e1tico.<\/p>\n

Los tratamientos existentes, como los f\u00e1rmacos sintom\u00e1ticos y las transfusiones de sangre, pueden aliviar los s\u00edntomas, pero no ofrecen una cura. El trasplante de c\u00e9lulas madre hematopoy\u00e9ticas (TCMH) puede ser curativo, pero el requisito de un donante compatible limita su accesibilidad. Las t\u00e9cnicas de edici\u00f3n gen\u00e9tica, en particular la edici\u00f3n de bases, pueden activar la hemoglobina fetal en las c\u00e9lulas sangu\u00edneas del propio paciente, eliminando as\u00ed la necesidad de un donante y ofreciendo un tratamiento m\u00e1s corto y potencialmente m\u00e1s seguro.<\/p>\n

CS–101: Edici\u00f3n de bases de precisi\u00f3n para hemoglobinopat\u00edas<\/p>\n

\nCS–101 es una terapia de edici\u00f3n g\u00e9nica basada en la plataforma de transformer Base Editor (tBE) (Wang et al, Nat Cell Biol, 2021), desarrollada por los cofundadores cient\u00edficos de Correctseq. Esta terapia se dirige a las \u00df-hemoglobinopat\u00edas modificando con precisi\u00f3n un elemento regulador en el promotor de los genes de la ?-globina (HBG1\/2), imitando las variantes naturales de un solo nucle\u00f3tido presentes en individuos con persistencia hereditaria de hemoglobina fetal. Esto reactiva la expresi\u00f3n de la ?-globina para producir HbF funcional, lo que previene la drepanocitosis y reduce la hem\u00f3lisis.<\/p>\n

En el IIT, la paciente comenz\u00f3 con una hemoglobina basal de 67,3 g\/L. Tras el tratamiento con CS-101 en febrero de 2025, logr\u00f3 una r\u00e1pida recuperaci\u00f3n hematopoy\u00e9tica, con injerto de neutr\u00f3filos en 13 d\u00edas y un recuento de plaquetas superior a 50 \u00d7 10?\/L en 21 d\u00edas. Sus niveles de HbF aumentaron del 4,4% al 34,6% en un mes, y desde el tercer mes postratamiento, los niveles de HbF se han mantenido por encima del 60%, mientras que la HbS se ha mantenido por debajo del 40%. No se han reportado CVO ni eventos adversos relacionados con el tratamiento.<\/p>\n

Un enfoque m\u00e1s seguro y eficaz<\/p>\n

\nEn comparaci\u00f3n con las terapias convencionales basadas en CRISPR\/Cas9, CS-101 ofrece una recuperaci\u00f3n hematopoy\u00e9tica eficiente y una mayor relaci\u00f3n HbF\/HbS, sin los riesgos de grandes eliminaciones de ADN, reordenamientos cromos\u00f3micos o mutaciones fuera del objetivo.<\/p>\n

Hasta la fecha, CS-101 se ha utilizado para tratar a casi 20 pacientes con \u00df-talasemia o anemia de c\u00e9lulas falciformes (ACF) en ensayos cl\u00ednicos. El primer paciente con \u00df-talasemia tratado ha permanecido sin transfusiones durante m\u00e1s de 22 meses. Esto posiciona a CS-101 como una posible terapia de edici\u00f3n g\u00e9nica l\u00edder en su clase, y el primer tratamiento de edici\u00f3n de bases del mundo, para las \u00df-hemoglobinopat\u00edas.<\/p>\n

Desarrollo global y pr\u00f3ximos pasos <\/p>\n

\nEl ensayo de fase I de CS-101 para la \u00df-talasemia ha finalizado, y todos los pacientes han logrado la independencia transfusional. Los ensayos pivotales de fase II\/III comenzar\u00e1n pronto, y el reclutamiento global para ensayos de anemia de c\u00e9lulas falciformes (ACF) y \u00df-talasemia ya est\u00e1 en marcha. Correctseq se compromete a impulsar el desarrollo de CS-101, una terapia de edici\u00f3n gen\u00e9tica pionera, de origen chino, para ofrecer tratamientos seguros, eficaces y accesibles a pacientes de todo el mundo con trastornos graves de la hemoglobina.<\/p>\n

Acerca de CorrectSequence Therapeutics<\/p>\n

\nCorrectSequence Therapeutics (Correctseq), fundada en la ShanghaiTech University, se dedica a aprovechar tecnolog\u00edas innovadoras de edici\u00f3n gen\u00e9tica para transformar la vida de personas con enfermedades graves. La compa\u00f1\u00eda ha desarrollado m\u00faltiples sistemas de edici\u00f3n de bases de vanguardia que ofrecen una precisi\u00f3n excepcional, minimizan los efectos no deseados y mejoran la eficiencia de la edici\u00f3n in vivo. La misi\u00f3n de Correctseq es descubrir, desarrollar, fabricar y comercializar medicamentos gen\u00e9ticos curativos para una amplia gama de enfermedades. Su s\u00f3lida cartera de productos abarca trastornos gen\u00e9ticos, enfermedades metab\u00f3licas y enfermedades cardiovasculares, con varios programas que ya est\u00e1n avanzando hacia el desarrollo cl\u00ednico.<\/p>\n

Para m\u00e1s informaci\u00f3n, visite www.correctsequence.com.<\/p>\n

Reconocimientos: The First Affiliated Hospital of Guangxi Medical University, ShanghaiTech University, Shanghai Clinical Research and Trial Center.<\/p>\n

Contacto de medios:<\/p>\n

\nCooperaci\u00f3n empresarial: BD@correctsequence.com<\/p>\n

\nReclutamiento para ensayos cl\u00ednicos: CT@correctsequence.com<\/p>\n

\nFoto — https:\/\/mma.prnewswire.com\/media\/2757264\/CorrectSequence.jpg<\/p>\n

View original content:https:\/\/www.prnewswire.com\/news-releases\/tratamiento-clinico-de-edicion-de-bases-de-alta-precision-para-la-anemia-de-celulas-falciformes-302541980.html<\/p>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"

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