(Información remitida por la empresa firmante)
— NeuroDerm anuncia la publicación de resultados positivos del ensayo BouNDless de fase 3 que evalúa ND0612 en pacientes con enfermedad de Parkinson con fluctuaciones motoras
Los datos publicados en The Lancet Neurology mostraron una eficacia favorable de ND0612 en comparación con levodopa/carbidopa oral de liberación inmediata
REHOVOT, Israel, 18 de marzo de 2024 /PRNewswire/ — NeuroDerm Ltd., una filial propiedad total de Mitsubishi Tanabe Pharma Corporation (MTPC), anunció hoy la publicación de los resultados en The Lancet Neurology del ensayo fundamental BouNDless de fase 3 (NCT04006210).
Los resultados del ensayo, que evaluó la eficacia, seguridad y tolerabilidad de ND0612 en investigación, una inyección subcutánea (SC) continua de levodopa/carbidopa líquida (LD/CD), 24 horas/día, en comparación con la administración oral de liberación inmediata (IR) LD/CD en pacientes con enfermedad de Parkinson (EP) con fluctuaciones motoras, cumplió con su criterio de valoración principal y los primeros cuatro criterios de valoración secundarios, y demostró que ND0612 fue superior al aumentar el tiempo «ON» sin discinesia molesta y reducir el tiempo «OFF», en comparación con IR-LD/CD oral después de 12 semanas.
«Las tabletas de levodopa/carbidopa administradas por vía oral siguen siendo la intervención farmacológica más esencial en la enfermedad de Parkinson; sin embargo, con el tiempo, la fiabilidad de sus beneficios puede disminuir, lo que lleva a la aparición de fluctuaciones motoras», afirmó el profesor Alberto Espay, investigador principal del ensayo BouNDless en EE. UU. y director del Centro Familiar James J. y Joan A. Gardner para la Enfermedad de Parkinson y los Trastornos del Movimiento de la Universidad de Cincinnati. «Nos sentimos alentados por estos datos positivos, que creemos respaldan a ND0612, si se aprueba, como una posible opción de tratamiento para personas con enfermedad de Parkinson que experimentan fluctuaciones motoras y que hasta ahora han tenido opciones limitadas».
Los participantes del estudio entraron en una fase abierta de optimización IR-LD/CD seguida de una fase abierta de optimización ND0612 más IR-LD/CD y luego fueron asignados al azar a un período de tratamiento doble ciego (DBDD) de 12 semanas con ND0612 o regímenes orales de IR-LD/CD. Los hallazgos clave del estudio incluyen:
El tratamiento con ND0612 demostró una eficacia superior con una adición estadísticamente significativa (p0,0001) de 1,72 horas en tiempo «ON» sin discinesia problemática sobre IR-LD/CD oral, cumpliendo así con el criterio de valoración principal del ensayo.
El ensayo también demostró resultados estadísticamente significativos y clínicamente significativos para los primeros cuatro criterios de valoración secundarios, incluido el criterio de valoración secundario clave con una reducción adicional de 1,4 horas en el tiempo «OFF» diario (p0,0001) con ND0612 frente a IR-LD/CD oral.
Criterios de valoración secundarios adicionales que alcanzaron significación estadística y una mejora clínicamente relevante tanto para los pacientes como para sus médicos fueron las puntuaciones de la Parte II de la Escala Unificada de Calificación de la Enfermedad de Parkinson de la Sociedad de Trastornos del Movimiento (MDS-UPDRS) (-3,05 [-4,28, -1,81], p 0,0001), la Impresión Global de Cambio de los Pacientes (Odds Ratio [OR]: 5,31 [2,67, 10,58], p0,0001) y la Impresión Global de Mejoría del Médico (OR: 7,23 [3,57, 14,64], p0,0001).
El perfil de seguridad sistémica de ND0612 fue consistente con el perfil de seguridad bien establecido del estándar de atención oral LD/CD. Como se esperaba, debido a su modo de administración subcutánea continua, las reacciones en el lugar de la infusión (ISR) fueron los eventos adversos emergentes del tratamiento informados con más frecuencia (57 % para ND0612 frente a 43 % para IR-LD/CD durante el período DBDD del estudio). La mayoría de las ISR fueron de gravedad leve. Es de destacar que la discinesia, las caídas y los fenómenos ON/OFF se informaron con menos frecuencia en el grupo ND0612 en comparación con el grupo IR-LD/CD.
Además, solo el 6 % de los participantes del estudio en el grupo ND0612 interrumpieron el ensayo durante el período DBDD por cualquier motivo, en comparación con el 6 % en el grupo IR-LD/CD oral.
«Las fluctuaciones motoras son un síntoma muy común asociado con el uso de LD/CD oral en la enfermedad de Parkinson, y a menudo causan interrupciones significativas en la vida cotidiana a medida que avanza la enfermedad», dijo Tami Yardeni, vicepresidenta ejecutiva de Desarrollo Clínico, NeuroDerm. «Ahora tenemos pruebas convincentes que respaldan el perfil beneficio-riesgo favorable de ND0612. Estos resultados muestran una mejora significativa de las fluctuaciones motoras, así como mejoras en las experiencias de la vida diaria de esta desafiante población de pacientes».
Los análisis de los resultados del ensayo BouNDless en curso complementan los datos de seguridad a largo plazo del estudio BeyoND (NCT02726386), que incluye a pacientes en su octavo año de seguimiento.1
Acerca de la enfermedad de Parkinson
La enfermedad de Parkinson afecta a más de 10 millones de personas en todo el mundo. Es causada por la disminución de la señalización de dopamina en el cerebro a medida que las células cerebrales dopaminérgicas mueren. La levodopa es la terapia de reemplazo más importante para la enfermedad de Parkinson y se administra junto con un inhibidor de la degradación de la levodopa (generalmente carbidopa). La ingesta oral de levodopa produce concentraciones plasmáticas fluctuantes, con picos altos y valles bajos que contribuyen a la aparición progresiva de oscilaciones clínicas incapacitantes a lo largo del día en la función motora de muchas personas con enfermedad de Parkinson. Con la progresión de la enfermedad, los ajustes en la terapia con levodopa oral se vuelven cada vez menos efectivos para controlar dichas complicaciones motoras, lo que deja a los pacientes con opciones de tratamiento limitadas que son altamente invasivas.
Acerca de ND0612
ND0612 es una terapia combinada de fármaco y dispositivo en investigación: una infusión subcutánea continua (SC) de levodopa/carbidopa líquida (LD/CD) 24 horas/día para el tratamiento de las fluctuaciones motoras en personas con enfermedad de Parkinson (EP). La seguridad y eficacia de ND0612 en la EP está bajo revisión por parte de la Administración de Alimentos y Medicamentos de los EE.UU. (FDA), que ha asignado una fecha de acción objetivo de la Ley de Tarifas para Usuarios de Medicamentos Recetados (PDUFA) para el segundo trimestre del año 2024.
Acerca de NeuroDerm, Ltd.
NeuroDerm, Ltd. es una filial de propiedad total de Mitsubishi Tanabe Pharma Corporation (MTPC), con sede en Israel, inspirada en reducir la carga de morbilidad y mejorar la calidad de vida de los pacientes y sus familias a través de tecnologías y terapias combinadas innovadoras de medicamentos y dispositivos. NeuroDerm es una empresa integrada de tecnología médica y farmacéutica que desarrolla candidatos a productos para el sistema nervioso central (SNC) diseñados para abordar las principales deficiencias de los tratamientos actuales. Para obtener información adicional, visite el sitio web de NeuroDerm en www.neuroderm.com o síganos en LinkedIn.
Acerca de Mitsubishi Tanabe Pharma Corporation
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